Darum gehts
- Viagra hilft Kindern mit Leigh-Syndrom laut Charité-Studie
- Ein Kind lief unter Sildenafil 5000 statt 500 Meter
- Nur sechs Patienten bisher getestet, Studienergebnisse in «Cell» veröffentlicht
Ein Medikament, das Millionen Männern wegen Erektionsproblemen vertraut ist, könnte plötzlich das Leben schwer kranker Kinder retten. Klingt nach Science-Fiction? Für Forscher der Charité Berlin ist es Realität. In einer internationalen Pilotstudie haben sie herausgefunden, dass der Wirkstoff Sildenafil, besser bekannt als Viagra, beim Leigh-Syndrom deutliche Verbesserungen bewirkt, einer bislang unheilbaren Stoffwechselkrankheit. Die Ergebnisse wurden kürzlich im Fachjournal «Cell» veröffentlicht.
Das Leigh-Syndrom zeigt sich meist schon im Baby- oder Kleinkindalter und schreitet langsam fort. Typische Symptome sind epileptische Anfälle, Muskelschwäche, Atemprobleme und Entwicklungsstörungen. Bisher gibt es keine wirksame Therapie, viele Kinder sterben nur wenige Jahre nach der Diagnose.
Labor-Detektive auf Spurensuche
Die Forscher starteten im Labor: Hautzellen von Betroffenen wurden in sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen verwandelt, die sich zu Nervenzellen entwickeln lassen. Über 5500 bekannte Medikamente testeten die Wissenschaftler an diesen Zellen, ein gigantisches Screening.
Das überraschende Ergebnis: Die Nervenzellen entwickelten sich unter Sildenafil deutlich besser, und auch in Mini-Hirnmodellen, sogenannten Organoiden, zeigte sich ein sichtbarer Aufschwung. Auch Tierversuche bestätigten die Wirkung, behandelte Mäuse lebten länger und zeigten mildere Krankheitssymptome.
Sechs Menschen erleben offenbar Wunderheilung
Bisher erhielten aber nur sechs Menschen im Alter von neun Monaten bis 38 Jahren Sildenafil in dieser Pilotstudie. Trotz der kleinen Zahl sind die Effekte bemerkenswert: Die Muskelkraft verbesserte sich, einige neurologische Symptome verschwanden, und akute Stoffwechselkrisen traten deutlich seltener auf.
Ein Kind steigerte seine Laufstrecke unter Sildenafil sogar von 500 auf 5000 Meter, ein kleines Wunder. Bei einem anderen Kind verschwanden epileptische Anfälle fast vollständig.
Grössere Studie geplant
Wissenschaftler aus Deutschland, Frankreich, den USA und Grossbritannien arbeiteten zusammen, um den Wirkstoff im Labor, Tiermodell und schliesslich bei Patienten zu testen.
Die Europäische Arzneimittelagentur hat die Entwicklung neuer Therapien mit Sildenafil bereits erleichtert, indem man dem Mittel einen Sonderstatus zuwies. Ob Sildenafil tatsächlich eine wirksame Behandlungsoption darstellt, sollen nun gross angelegte klinische Studien klären. Als nächsten Schritt bereiten die Forscher daher eine europaweite, placebokontrollierte Studie vor.