Darum gehts
- Die FDA untersucht ein mögliches Tumorrisiko bei Zolgensma, einer Gentherapie von Novartis
- Novartis meldete zwei bestätigte Tumorfälle und seit 2019 neun Berichte bei behandelten Kindern
- Die FDA sieht den Gesamtnutzen weiterhin höher als die Risiken, über 6000 Kinder erhielten Zolgensma
Zolgensma gilt als das teuerste Medikament der Welt. Rund 2 Millionen Franken kostet die Behandlung pro Infusion. Helfen soll die Gentherapie des Schweizer Herstellers Novartis bei der Behandlung von spinaler Muskelatrophie bei Kindern.
Jetzt lässt ein neuer Bericht der US-Arzneimittelbehörde FDA aufhorchen. Aktuell werde ein Risiko von Tumorbildung im Zusammenhang mit Zolgensma untersucht. Das berichtet unter anderem die Nachrichtenagentur Reuters. Novartis selbst hatte zuvor am Freitag zwei Fälle bekannt gegeben, in denen Tumore bei Kindern nachweislich mit seinem Gentherapie-Medikament in Verbindung standen.
Gesamtnutzen überwiegt Risiken
Seit 2019 hat Novartis laut eigenen Angaben insgesamt neun Meldungen über Tumore bei Patienten erhalten, die zuvor mit Zolgensma behandelt wurden. Die FDA erklärte in einer Mitteilung, dass der Gesamtnutzen der Gentherapie weiterhin die potenziellen Risiken für ihre zugelassenen Anwendungsgebiete überwiege. Es werde jedoch überprüft, ob das Risiko angesichts der regulatorischen Massnahmen angemessen sei.
Laut Novartis wurde Zolgensma an über 6000 Kinder auf der ganzen Welt verabreicht. Bei der Gentherapie wird ein modifiziertes Virus genutzt, um eine funktionsfähige Kopie eines Gens in Zellen einzuschleusen.
Spinale Muskelatrophie, kurz SMA, ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung. So definiert es die Schweizer Muskelgesellschaft. Sie bewirkt eine fortlaufende Schwindung der Muskelkraft. Das führt zum Verlust der Atemmuskulatur und damit zum Ersticken. Kinder, die an SMA leiden, sterben ohne Behandlung schon früh in ihrem Leben.